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自体脐血移植成功救治脑瘫儿
来源:
南方农村报
时间:
2020年08月25日
版次:
12
南方农村报讯 (记者江玲 通讯员庄杏枚)据8月22日在江门举办的第二届广东省脐带血大会发布的消息,脐血作为造血干细胞的重要来源,临床应用除了治疗血液系统疾病,在脑瘫、自闭症、罕见病等非血液系统疾病领域中的研究应用也取得了确切的效果,应用前景广阔。
目前,全国脐血应用例数已超过16000例。截至2020年7月31日,广东省脐血库脐血出库应用例数累计达2435例,位列全国第三,救治人数达1962人,治疗病种排名前五的分别是急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、重型β地中海贫血及淋巴瘤。
脐血干细胞功能多
广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授介绍,脐血含有多种干细胞,除了丰富的造血干细胞外,还含有间充质干细胞、免疫细胞如NK细胞、CAR-T细胞,可作为“种子细胞”或“辅助细胞”,用以治疗多种疾病。
造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的重要方法。临床观察,脐血来源的干细胞,相对骨髓或外周血来源的效果更好,更具免疫性,具有移植后移植物抗宿主病发生率低、脐血抗肿瘤性效应强的优势。
脐血间充质干细胞(MSC)也被证实在再生医学领域“大有可为”,包括对软骨损伤,阿尔茨海默病、侧索硬化、中风等神经退行性病变,支气管肺发育不良、ARDS(急性呼吸窘迫综合征),能够促进组织再生。今年疫情,脐血制品也曾成功用于危重新冠肺炎患者的救治。
此外,脐血来源的免疫细胞,其免疫抑制作用能够治疗移植后移植物抗宿主病,以及对红斑狼疮、类风关等免疫疾病的康复作用。脐血来源的CAR-T细胞有抗肿瘤的作用,用于淋巴白血病、髓系白血病,现在已进入对实体肿瘤的应用研究。
助力脑瘫患儿康复
目前,脐血的应用除了治疗血液系统和免疫系统疾病,已扩展到其他领域,如神经系统疾病、罕见病等。2018年10月以来,广东省妇幼保健院开展脑瘫、自闭症、智力低下、发育迟缓等相关疾病治疗已有86例。
3岁男孩皮皮(化名)来自惠州。家长发现,孩子长到1岁半时眼神交流和语言能力倒退,诊断为自闭症。听从专家意见,皮皮于2019年12月10日接受了自体脐血回输。在做完治疗的半年后,家人发现,皮皮在眼神交流、感知方面有了进步和改善,会和爸爸妈妈亲近,也愿意去小朋友多的地方玩了。
“脐血治疗的时间越早越好。”广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授表示,神经系统疾病的脐血移植治疗相比血液疾病要简单,经相关检测,保障是本人的、安全的脐血,可予输注。
对于脐血移植的疗效评价,主要是行为学的改变,配合系统康复,患儿运动、发育、语言均有改善。5岁男孩小波因脑瘫于2018年1月12日在广东省妇幼保健院接受自体脐血回输,观察2年多,从不会独立行走和说话,到现在能够自己下楼梯、自己吃饭、会表达喜怒哀乐。
随着脐血治疗技术不断取得新突破,临床已有范可尼贫血、高IgM血症、肾上腺脑白质营养不良、粘多糖病等罕见病的成功应用案例。
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